近期，美国FDA忙于实施一系列创新举措，旨在改进药品监管流程并加速新治疗方法的审批。这些举措包括实时肿瘤学审评（RTOR）计划、远程检查以及CMC（化学、生产和控制）试点计划。通过这些举措，FDA致力于简化药物开发流程，并确保安全且有效的治疗方案能够迅速地被患者获取。

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FDA发布癌症药物快速审评新指南

11月7日，美国FDA最终确定了自2022年7月起实施的癌症药物快速审评指南。这一指南是在过去六年中FDA肿瘤卓越中心作为实时肿瘤学审评一部分的成果，旨在加快对癌症药物申请的评估速度。

这份指南详细说明了申请RTOR的流程，包括申办者需要递交的材料以及如何进行申请。它还阐述了实时审评与传统滚动审评之间的不同之处，后者要求在递交完整申请之前逐步递交完整的各部分资料，例如完整的临床模块。

RTOR项目迄今为止取得了显著的成功。例如，辉瑞公司甚至提出对细胞和基因疗法实施类似的RTOR。一项由罗氏公司进行的研究显示，在2020年，FDA共批准了16种肿瘤新药，其中5种参加了RTOR项目。在RTOR项目的背景下，这些药物的平均审批时间为递交后6个月，而其他药物的平均审批时间则约为6.5个月。

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RTOR的成功也促进了即将推出的PDUFA VII试点计划——即“分次实时申请审查（STAR）”试点计划的启动，该试点计划将适用于所有治疗领域。

然而，FDA也指出，并非所有情况下都能保证审查进程的加速。RTOR并不会改变与申请相关的审查绩效目标和时限，包括在PDUFA中设定的目标和时限。

生物医药领域的远程检查实践仍显不足

近期，在FDA发布的指南中，与远程检查及向生物医药公司远程索取数据和文档的相关文件数量正在逐渐增加。

尽管在COVID-19大流行期间，FDA大力推广远程检查的使用，但经FDA药物中心的一位发言人确认，在生物医药领域，他们仅仅进行了约10次远程生产检查。

FDA的法律博客在本周早些时候讨论了过去30个月内远程生产检查的稀缺性。与此同时，根据FDA生物研究监控计划，已进行的远程检查总数超过了100次。

然而，即便是这样，要减少COVID-19大流行期间积压的检查工作量，远程检查可能效果有限。这主要是因为法律对检查的构成要素有特定的规定，这些规定可能限制了远程检查的效能。

Bicycle Therapeutics入选FDA新的CMC试点计划

癌症药物开发公司Bicycle Therapeutics已被选中参加FDA新的CMC试点计划，该计划已于上个月开始接受申请。

该试点计划是根据PDUFA VII做出的承诺的一部分，旨在提供针对特定产品的CMC指导。这包括为申办者提供额外两次以CMC为重点的B类会议，以及基于准备情况和已确定的CMC里程碑进行的若干次额外CMC重点讨论。

Bicycle Therapeutics在一份声明中表达了对这一决定的积极反响。公司表示，它们对于能够与FDA就其转移性膀胱癌治疗药物BT8009的加速临床开发计划和监管路径达成共识感到非常高兴。FDA选择BT8009加入这个新试点计划，将有助于加速该药物的CMC开发。