Background

There is an increasing need to better understand the burden of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) using real-world data (RWD). However, identifying ALS cases using RWD presents several challenges due to the rarity of ALS and the differences in database coding systems.

Methods

MarketScan claims, and the UK Clinical Practice Research Datalink (CPRD) databases were searched for diagnosis codes of ALS or MND, the only drugs approved for treating ALS (riluzole and edaravone) and clinical visits with 12-month enrolment prior to 1 January 2011. The main algorithm required ≥ 1 ALS diagnosis code together with prescriptions or clinical visits. We expanded the existing algorithm to identify unspecific (possible) ALS group that had codes for motor neuron disease (MND) and the ALS drugs. The study period was from 1 January 2011 until 31 December 2020.

Results

We identified 16,246 patients with ≥ 1 ALS code in Marketscan (denominator n = 85,279,619), yet only 184 were found in the UK CPRD (denominator n = 21,318,589). Using the main algorithm 9,433 ALS patients were included in MarketScan, with a prevalence ranged between 4.5 per 100,000 in 2019 and 6.2 in 2015. In MarketScan, 3,658 (4.3 per 100,000) had ≥ 1 MND code and the ALS drug codes (possible cases). In CPRD, 47.9% of 2,785 patients with ≥ 1 MND code had a prescription for riluzole (6.3 per 100,000), regarded as possible ALS cases.

Conclusions

The expanded algorithm enabled the identification of a large population with ALS, or possible ALS, and the estimation of ALS prevalence in MarketScan and CPRD.

中文翻译：

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使用扩展算法来估计美国和英国肌萎缩侧索硬化症的患病率

背景

人们越来越需要利用真实世界数据 (RWD) 更好地了解肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的负担。然而，由于 ALS 的稀有性和数据库编码系统的差异，使用 RWD 识别 ALS 病例面临着一些挑战。

方法

MarketScan 声称和英国临床实践研究数据链 (CPRD) 数据库搜索了 ALS 或 MND 的诊断代码，这是唯一批准用于治疗 ALS 的药物（利鲁唑和依达拉奉），并在 2011 年 1 月 1 日之前进行了 12 个月入组的临床访问。主要算法需要≥1个ALS诊断代码以及处方或临床就诊。我们扩展了现有算法，以识别具有运动神经元疾病 (MND) 和 ALS 药物代码的非特异性（可能的）ALS 组。研究期限为2011年1月1日至2020年12月31日。

结果

我们在 Marketscan 中识别出了 16,246 名具有 ≥ 1 ALS 代码的患者（分母 n = 85,279,619），但在英国 CPRD 中仅发现了 184 名患者（分母 n = 21,318,589）。使用主要算法，MarketScan 纳入了 9,433 名 ALS 患者，患病率范围在 2019 年每 100,000 人 4.5 例到 2015 年 6.2 例之间。在 MarketScan 中，3,658 例（每 100,000 人 4.3 例）具有 ≥ 1 个 MND 代码和 ALS 药物代码（可能病例） 。在 CPRD 中，2,785 名 MND 代码≥1 的患者中，47.9% 的患者开过利鲁唑处方（每 100,000 人中有 6.3 名），被视为可能的 ALS 病例。

结论

扩展后的算法能够识别大量患有 ALS 或可能患有 ALS 的人群，并在 MarketScan 和 CPRD 中估计 ALS 患病率。